BASILEA, Suiza.- Roche anunció los resultados del estudio fase III HAVEN 3 que evalúa el tratamiento de emicizumab en profilaxis (preventivo) administrado cada una o dos semanas a personas con hemofilia A sin inhibidores del factor VIII, y el Estudio HAVEN 4, de fase III que evalúa el mismo medicamento administrado cada cuatro semanas a personas con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII.
Los datos de ambos estudios se presentaron en el Congreso Mundial 2018 de la Federación Mundial de Hemofilia (FMH), que se lleva a cabo en Glasgow, Escocia. “Emicizumab es el primer medicamento que muestra una eficacia superior al tratamiento preventivo con factor VIII, que es el estándar de tratamiento actual, ya que demostró, una reducción significativa en el número de sangrados que requieren tratamiento, en la comparación con el tratamiento previo del estudio HAVEN 3”, explicó el doctor Johnny Mahlangu de la Facultad de Ciencias de la Salud de la Universidad de Witwatersrand y NHLS, Johannesburgo, Sudáfrica.
“Incluso con los tratamientos profilácticos (preventivos) actuales, muchas personas con hemofilia A continúan con sangrados que pueden provocar daño en las articulaciones a largo plazo, y existe la necesidad de más opciones de tratamiento”. En el estudio HAVEN 3, adultos y adolescentes mayores de 12 años sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con emicizumab cada una o dos semanas, mostraron una reducción del 96% y 97% en la tasa de sangrado, respectivamente, en comparación con aquellos que no recibieron la profilaxis.
Además, 55% de las personas tratadas con emicizumab cada semana y 60% de las personas tratadas con emicizumab cada dos semanas experimentaron cero sangrados, en comparación con 0% de las personas tratadas sin profilaxis. Es importante destacar que, en la comparación intra paciente, emicizumab mostró eficacia superior en comparación con la profilaxis previa con factor VIII, el estándar de tratamiento para personas con hemofilia A sin inhibidores, eso significa una reducción del 68% en sus sangrados. Además, el 93% prefirieron emicizumab a su tratamiento de hemofilia previo de acuerdo a una encuesta.
No se reportaron eventos adversos inesperados o graves relacionados con emicizumab, y los eventos adversos más comunes fueron consistentes con estudios previos. Los eventos adversos más comunes que ocurrieron en el 5% de las personas en el estudio HAVEN 3 y fueron reacciones en el sitio de inyección, dolor en las articulaciones, síntomas de resfriado común (nasofaringitis), dolor de cabeza, o infección del tracto respiratorio superior e influenza.
“Estos nuevos datos muestran que emicizumab controló los sangrados en personas con hemofilia A, al tiempo que ofrece la flexibilidad de opciones de dosificación subcutánea menos frecuentes”, dijo la Dra. Sandra Horning, directora médica de Roche y directora global de desarrollo de productos.
“Con estos datos, ahora tenemos resultados positivos de los cuatro ensayos de fase III que refuerzan la eficacia y la seguridad general de emicizumab y su potencial para mejorar la atención de todas las personas con hemofilia A”.
En el estudio fase III HAVEN 4, adultos y adolescentes mayores de 12 años con o sin inhibidores del factor VIII que recibieron profilaxis con emicizumab cada cuatro semanas tuvieron como tasa anualizada promedio de sangrados 0, 56% de las personas que experimentaron cero sangrados y 90% tres o menos hemorragias al año.
Estos resultados demuestran que la administración de emicizumab cada cuatro semanas puede proporcionar un control clínicamente significativo del sangrado en personas con hemofilia A con o sin inhibidores del factor VIII. Además, los pacientes prefirieron emicizumab respecto a su tratamiento de hemofilia previo. No hubo eventos adversos graves relacionados con emicizumab, y los eventos adversos más comunes fueron consistentes con estudios previos. La reacción en el lugar de inyección fue el evento adverso más común, que se produjo en nueve personas en el estudio HAVEN 4.
Adicionalmente, el impacto de la hemofilia A en la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) y la carga del tratamiento actual, también fueron presentados, ya que vivir con y manejar la Hemofilia tiene un impacto sustancialmente negativo en la salud física y emocional y resulta en una carga significativa para los cuidadores.
